Wainzua 45 mg, solution injectable en stylo prérempli

Le service médical rendu par WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, est modéré dans l’indication de l’AMM. ;

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Compte tenu : <br>• de la démonstration de la supériorité de l’éplontersen versus placebo, issue de l’étude NEURO-TTRansform, une étude de phase III, randomisée, en ouvert, sur la variation de concentration sérique de la transthyrétine, la variation du score mNIS+7, <br>• de la démonstration d’une amélioration de la qualité de vie, évaluée par le score de qualité de vie Norfolk QOL-DN, en tant que co-critère de jugement principal de l’étude NEURO-TTRansform,<br>• du design de l’étude et de ses limites méthodologiques, à savoir une comparaison indirecte du groupe éplontersen à un groupe placebo historique externe issu de l’étude Neuro-TTR qui était l’étude pivot de l’inotersen [TEGSEDI], qui atténuent la portée des résultats d’efficacité obser-vés, <br>• de l’absence de comparaison disponible versus un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison directe versus ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen) ou VYNDAQEL (tafamidis) ou indirecte robuste méthodologiquement versus AMVUTTRA (vutrisi-ran) aurait pu être envisagée, <br>• de la durée limitée de l’étude, à 18 mois, qui ne permet pas de s’assurer du maintien de l’efficacité dans cette pathologie chronique,<br>• du profil de tolérance de l’éplontersen qui semble favorable, avec un recul limité à 18 mois,<br>la Commission considère que WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 2.2).

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