Pombiliti 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Cipaglucosidase Alfa · AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
- Liste I
- Surveillance renforcée
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée (triangle noir ▼) : déclarez tout effet indésirable à votre médecin ou sur signalement.social-sante.gouv.fr.
Prix et remboursement
Prix public TTC en pharmacie (honoraires de dispensation inclus) et taux de remboursement par l'Assurance Maladie, par présentation.
Aucun prix public n'est fixé pour ce médicament : il est à prix libre (non remboursable) ou réservé à l'hôpital.
| Présentation | Code CIP | Prix public | Remboursement | Reste à charge | Agrément collectivités |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 flacon en verre de 20 mL | 3400930272619 | — | — | — | non |
Agréé aux collectivités : le médicament peut être acheté et utilisé par les hôpitaux et établissements de santé.
Génériques et équivalents
Aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Ordonnance et conditions de délivrance
- Prescription hospitalière
- Liste I
- Les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
Liste I et Liste II : médicaments délivrés uniquement sur ordonnance. Liste I = renouvellement interdit sans nouvelle prescription.
Avis de la Haute Autorité de Santé
Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est faible dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif.
Avis du 18 octobre 2023 · Inscription (CT) · Lire l'avis complet ↗
Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif :<br><br>Compte tenu du fait que :<br> POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) na pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans létude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, <br> selon lEPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint,<br> le profil de tolérance de lassociation POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,<br> le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,<br>la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule napportent pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa).
Avis du 18 octobre 2023 · Inscription (CT) · Lire l'avis complet ↗
Composition
| Élément | Substance | Dosage |
|---|---|---|
| poudre | Cipaglucosidase Alfa (substance active) | 105 mg un flacon |
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