Welireg 40 mg, comprimé pelliculé

Le service médical rendu par WELIREG (belzutifan) 40 mg, comprimé pelliculé, est modéré dans l’indication de l’AMM.<br>La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 5 ans, la Commission souhaite disposer de données comparatives à la prise en charge usuelle sans WELIREG, a minima versus un comparateur externe (e.g., histoire naturelle de la maladie) issu d’un registre historique.

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Compte tenu de :<br>• l’observation d’un taux de réponse globale de : <br>• 67,2 % (n = 41/61 . IC95% [54,0 . 78,7]) dans la population globale de l’étude LITESPARK-004 et de 83,3 % (n = 15/18 . IC95% [58,6 . 96,4]) dans la population de la cohorte B1 de l’étude LITESPARK-015, soit chez les patients avec des tumeurs solides mesurables de CCR associée à la maladie de VHL. <br>• 48,0 % (IC95% [33,7 . 62,6]) et 90,9 % (IC95% [70,8 . 98,9]) respectivement dans les groupes VHL- SNC (n = 50) et VHL- TNEp (n = 22) de l’étude LITESPARK-004, <br>• 60,0 % (IC95% [26,2 . 87,8]) et 66,7 % (IC95% [34,9 . 90,1]) respectivement dans les groupes VHL- SNC (n = 10) et VHL- TNEp (n = 12) de l’étude LITESPARK-015. <br>Ceci, dans un contexte de pathologie impliquant des tumeurs n’ayant pas une tendance à régresser de manière spontanée et d’évolution très variable (avis d’expert). <br>• du besoin médical non couvert à disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez des patients pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées .<br>et prenant en compte :<br>• l’absence de données comparatives du fait du schéma des études LITESPARK-004 et LITESPARK-015 .<br>• l’absence de donnée de type essai clinique monobras avec bras de contrôle externe, ou d’autres formes de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique afin d’apprécier de la valeur ajoutée du médicament .<br>• l’absence de données robustes sur des critères de morbi-mortalité .<br>• les incertitudes sur le profil de tolérance du belzutifan du fait d’un nouveau mécanisme d’action et d’un recul limité .<br>• l’absence de données de qualité de vie .<br><br>la Commission considère que WELIREG (belzutifan) 40 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle et pour les patients pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées.

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