Luxturna 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

Voretigène Néparvovec · NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)

  • Usage hospitalier
  • Surveillance renforcée

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée (triangle noir ▼) : déclarez tout effet indésirable à votre médecin ou sur signalement.social-sante.gouv.fr.

Prix et remboursement

Prix public TTC en pharmacie (honoraires de dispensation inclus) et taux de remboursement par l'Assurance Maladie, par présentation.

Aucun prix public n'est fixé pour ce médicament : il est à prix libre (non remboursable) ou réservé à l'hôpital.

Présentation Code CIP Prix public Remboursement Reste à charge Agrément collectivités
1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml 3400955060796

Agréé aux collectivités : le médicament peut être acheté et utilisé par les hôpitaux et établissements de santé.

Génériques et équivalents

Aucun générique n'est référencé pour ce médicament.

Ordonnance et conditions de délivrance

  • Réservé à l'usage HOSPITALIER
  • Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
  • Prescription réservée aux spécialistes et services OPHTALMOLOGIE
  • Liste I

Liste I et Liste II : médicaments délivrés uniquement sur ordonnance. Liste I = renouvellement interdit sans nouvelle prescription.

Avis de la Haute Autorité de Santé

Service médical rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM.

Avis du 17 juillet 2024 · Réévaluation suite à résultats étude post-inscript · Lire l'avis complet ↗

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
II

Prenant en compte : <br>• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative,<br>• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,<br>• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,<br>• les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,<br>• une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,<br>malgré :<br>• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie, <br>• la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée,<br>la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.

Avis du 17 juillet 2024 · Réévaluation suite à résultats étude post-inscript · Lire l'avis complet ↗

Composition

ÉlémentSubstanceDosage
solution Voretigène Néparvovec (substance active) 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur 1 mL de solution à diluer

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