Hemgenix 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
ÉTranacogène Dézaparvovec · CSL BEHRING (ALLEMAGNE)
- Usage hospitalier
- Surveillance renforcée
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée (triangle noir ▼) : déclarez tout effet indésirable à votre médecin ou sur signalement.social-sante.gouv.fr.
Prix et remboursement
Prix public TTC en pharmacie (honoraires de dispensation inclus) et taux de remboursement par l'Assurance Maladie, par présentation.
Aucun prix public n'est fixé pour ce médicament : il est à prix libre (non remboursable) ou réservé à l'hôpital.
| Présentation | Code CIP | Prix public | Remboursement | Reste à charge | Agrément collectivités |
|---|---|---|---|---|---|
| flacon(s) en verre de 10 ml | 3400955094265 | — | — | — | non |
Agréé aux collectivités : le médicament peut être acheté et utilisé par les hôpitaux et établissements de santé.
Génériques et équivalents
Aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Ordonnance et conditions de délivrance
- Réservé à l'usage HOSPITALIER
- Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- Prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
- Liste I
- Prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
Liste I et Liste II : médicaments délivrés uniquement sur ordonnance. Liste I = renouvellement interdit sans nouvelle prescription.
Avis de la Haute Autorité de Santé
Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de lhémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents dinhibiteurs du facteur IX.
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Compte tenu :<br> des données cliniques démontrant lefficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux dactivité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies,<br> des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans létude pivot, avec labsence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients,<br> du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX,<br>mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur :<br> le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients),<br> le maintien de lefficacité à long terme du fait dun recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients,<br> la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à lintégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans létude pivot),<br><br>la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX.
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Composition
| Élément | Substance | Dosage |
|---|---|---|
| solution | ÉTranacogène Dézaparvovec (substance active) | 1x10 000 000 000 000 copies de génome 1 mL de solution à diluer |
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