Galafold 123 mg, gélule
Chlorhydrate DE Migalastat · AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
- Liste I
- Remboursé 65 %
Prix et remboursement
Prix public TTC en pharmacie (honoraires de dispensation inclus) et taux de remboursement par l'Assurance Maladie, par présentation.
Aucun prix public n'est fixé pour ce médicament : il est à prix libre (non remboursable) ou réservé à l'hôpital.
| Présentation | Code CIP | Prix public | Remboursement | Reste à charge | Agrément collectivités |
|---|---|---|---|---|---|
| plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s) | 3400930060827 | — | 65 % | — |
Agréé aux collectivités : le médicament peut être acheté et utilisé par les hôpitaux et établissements de santé.
Génériques et équivalents
Aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Ordonnance et conditions de délivrance
- Prescription hospitalière
- Liste I
Liste I et Liste II : médicaments délivrés uniquement sur ordonnance. Liste I = renouvellement interdit sans nouvelle prescription.
Avis de la Haute Autorité de Santé
Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans lindication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs dune mutation sensible ».
Avis du 15 avril 2026 · Réévaluation suite à résultats étude post-inscript · Lire l'avis complet ↗
Compte tenu :<br> des résultats évalués par la Commission de la Transparence lors de la demande dinscription en 2016, issus de 2 études de phase III, lune négative versus placebo avec des résultats exploratoires sur un sous-groupe de patients défini a posteriori et lautre ne permettant pas de conclure versus le traitement enzymatique substitutif, qui généraient des incertitudes sur la démonstration defficacité du migalastat,<br> des nouvelles données fournies ne permettant pas de lever totalement les incertitudes sur lefficacité du migalastat car issues de 2 études observationnelles aux résultats de portée limitée compte tenu de la courte durée de suivi (avec une durée de suivi moyenne de 2,7 ans dans létude dextension, de 16,9 mois en prospectif et une exposition moyenne au migalastat de 4 ans dans le registre) au regard de la disponibilité depuis 10 ans du migalastat, avec de plus une minorité de patients suivis sur la durée maximale des études, suggérant tout au plus une stabilisation de la maladie, <br> de labsence de données comparatives robustes versus le TES ou versus une cohorte historique, et de données cliniques spécifiques selon la forme clinique de la maladie de Fabry qui permettraient de mieux préciser lefficacité et la place du migalastat dans la stratégie thérapeutique,<br> du profil de tolérance du migalastat qui apparait favorable,<br><br>la Commission considère que GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2).
Avis du 15 avril 2026 · Réévaluation suite à résultats étude post-inscript · Lire l'avis complet ↗
Composition
| Élément | Substance | Dosage |
|---|---|---|
| gélule | Migalastat (fraction thérapeutique) | 123 mg une gélule |
| gélule | Chlorhydrate DE Migalastat (substance active) |
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