Adakveo 10 mg/mL, solution à diluer pour perfusion

Le service médical rendu par ADAKVEO (crizanlizumab) est faible dans l’indication de l’AMM.<br><br>La Commission conditionne le maintien du SMR FAIBLE à la réévaluation <br>d’ADAKVEO (crizanlizumab) dans un délai maximal de 4 ans, sur la base <br>notamment des résultats :<br>• de l’étude de phase III STAND (A2301) multicentrique, randomisée, en <br>double aveugle, contrôlée versus placebo, comparant l’efficacité et la <br>tolérance du crizanlizumab aux doses de 5,0 mg/kg ou 7,5 mg/kg <br>(posologie hors AMM) au placebo, chez des patients âgés de 12 ans et <br>plus atteints de drépanocytose et ayant rapporté au moins 2 crises vasoocclusives (sans limite supérieure) entrainant une consultation médicale <br>au cours des 12 derniers mois, avec un objectif de 240 patients inclus<br>(résultats intermédiaires attendus en 2025).<br>• du registre exhaustif recensant tous les patients atteints de <br>drépanocytose traités par crizanlizumab (ADAKVEO) en France (cf. <br>recommandations de la Commission).

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Compte tenu :<br>• d’une efficacité modeste démontrée dans une étude de phase II du crizanlizumab par rapport au placebo en termes de réduction du taux annuel médian de crises vaso-occlusives avec une réduction seulement de 1,35 crises par an avec le crizanlizumab (taux annuel médian de crises vaso-occlusives dans le groupe crizanlizumab 5,0 mg/kg de 1,63 [0,0-24,3] versus 2,98 [0,0-24,3] dans le groupe placebo . différence des médianes selon la méthode de Hodges-Lehmann de -1,01, IC95% [-2,00 . 0,00]), p=0,010),<br>• d’une efficacité évaluée dans une population hétérogène de patients en termes de gravité de la maladie avec une majorité de patients avec un faible taux de crises annuel (soit de 2 à 4 crises au cours de l’année précédant l’inclusion pour 62,6% des patients) et une minorité de patients (37,4%) ayant entre 5 et 10 crises vaso-occlusives au cours de l’année précédant l’inclusion . ainsi qu’une majorité de patients traités par hydroxycarbamide à l’inclusion (62,1%), <br>• de l’impossibilité d’estimer la quantité d’effet du crizanlizumab d’une part en monothérapie chez les patients pour lesquels le traitement par hydroxycarbamide est inapproprié ou inadéquat, et d’autre part en association avec l’hydroxycarbamide liée à l’hétérogénéité de la population incluse,<br>• du profil de tolérance du crizanlizumab qui apparait favorable, avec toutefois un recul limité à 1 an,<br>• de l’absence de données d’efficacité et de tolérance du crizanlizumab versus le traitement de référence, hydroxycarbamide,<br>la Commission considère qu’ADAKVEO (crizanlizumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prévention des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 16 ans et plus, en association avec de l’hydroxyurée/de l’hydroxycarbamide (HU/HC) ou en monothérapie chez les patients chez qui le traitement par HU/HC est inapproprié ou inadéquat.

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